干性黄斑病变患者的福音要来了。

近日，深圳埃格林医药有限公司（以下简称“埃格林医药”）对外宣布，公司拥有自主知识产权、用于治疗干性黄斑病变的口服药物EG-301，其IND申请获得美国FDA批准，正式进入二期临床试验。据悉，这是世界上首款针对该靶点进行二期眼科临床研究，以证实EG-301对Dry AMD的临床疗效。

埃格林医药是一个以人工智能（AI）为主要核心技术的创新型药企。据介绍，EG-301是用于治疗50岁以上的干性黄斑病变的口服药物，目前有完整的人体安全数据，并在动物实验中证明其有效性。

干性黄斑病变是老年黄斑病变（Age-Related Macular Degeneration, AMD）的一种（另一种是湿性），AMD是一种慢性不可逆的眼病，多发于50岁以上的人群中，会导致处于其中的眼细胞受损，死亡从而导致视力丧失。据统计，2020年全球黄斑病变患者约为1亿人，其中干性（DryAMD）占总数的90%左右。

然而，目前没有用于治疗干性黄斑病变的特效药物，只能通过让病人服用维生素，锌剂延缓病情，可以说是“一块未开发的处女地，市场潜力无可限量”；湿性黄斑病变则能通过抗VEGF药物及减少血管生成的手术治疗使症状得以改善。

值得关注的是，EG-301是基于埃格林医药自有的、基于AI驱动的药物作用机制评估平台研发而成，后者对EG-301全新靶点，病机，眼内药效，溶酶体药代和开发风险进行了深入探讨和预测，显示EG-301增强视网膜色素上皮细胞的抗炎和抗氧化功能，改善上皮细胞自噬体转运功能，抑制上皮细胞补体活化，具有保护线粒体的作用。

已经被行业所证实的是，AI在提高新药研发效率上具有显著优势。以此为思路，埃格林医药目前在美国搭建了以AI和药物研究为核心的药物创新平台。该平台主要用来支持AI技术在药物新分子设计与筛选、新制剂的研发和优化、药物开发上的深度应用。

据埃格林医药联合创始人兼董事长杜涛博士介绍，有别于市面上第三方公司的AI技术平台主要聚焦于靶点发现、化学合成等临床前阶段不同，公司已将自己的AI应用在开发阶段，包括受到法规监管的毒理研究，药代动力学和临床试验设计等。

不过，这也只是埃格林医药在“高效研发”布局上的一环。此前，埃格林医药还以“老药新用”的思路开发了创新药物。一个典型的成果就是，公司在成立不到2年的时间就有一款创新性候选药物EG-007已获美国FDA批准，开展与靶向药物以及抗PD-1抗体类药物联用治疗晚期子宫内膜癌的III期关键性临床试验。该临床试验的主要目标是通过与EG-007联用，来提高晚期子宫内膜癌患者对免疫治疗的应答率/有效率。

36氪在采访过程中了解到，杜涛博士在医疗领域经验丰富，医生出身的他曾在美国FDA任职新药审评官员长达7年，后又在大型CRO和国际药企任职高管，也从事过医药投资和医药开发与法规相关咨询顾问，这些职业履历让他对无论是资本市场还是创新开发，还是新药申报都有丰富经验和深刻洞察。

2015年药监局改革以及2018年港交所推出的18A新政让创新药成为了资本和创业者眼中的“香饽饽”。经过数年的观望和考察后，杜涛也认为，目前的产业形势已经“空前繁荣”，“人才、资本、技术等要素都具备了，要实现弥补中美医药工业的差距的目标，现在就该去做了”，于是在2019年正式创立埃格林医药。

与一般创新药企业追逐热门靶点（譬如扎堆PD-1）或大适应症（譬如押注肿瘤赛道）的思路不同，埃格林医药制定了四条开发策略：关注临床需求、面向国际市场、高效开发、迅速进入临床试验，并锁定了在免疫类（含肿瘤免疫）和眼科药物两大领域。

所谓关注临床需求，杜涛博士和团队将其锁定到了“目前为止还尚未有药获批”的一线用药领域，也可通俗地理解成“无药可治”。这从埃格林目前的关心布局即可窥一斑。

埃格林医药研发管线

以治疗子宫内膜癌的EG-007为例来看，尽管免疫治疗类药物在子宫内膜癌的临床试验中占比超过60%，但仍普遍面临免疫检查点药物应答率偏低的问题。据悉，动物实验显示EG-007可以增强抗PD-1/L1抗体的治疗效果，将EG-007和免疫疗法联用，有望成为治疗晚期子宫内膜癌的一线疗法。

再例如公司自主研发的面向新冠细胞因子风暴的EG-009A。据杜涛博士介绍，人类白细胞分泌的细胞因子是对抗病毒的重要武器之一，但有时它们会“失控”，进而攻击自身的器官和组织。新冠病毒感染中期阶段，病毒大致上已停止复制，中重度患者出现过度活跃的免疫反应，可能出现危害病人自身的“细胞因子风暴”，EG-009A可以对此产生抑制，从而治疗中重度新冠肺炎。

目前在全球范围内，目前包括美国EUA在内的批准药物里，没有一个治疗新冠肺炎所导致的“细胞因子风暴”。目前，EG-009A有口服和肌肉注射两个剂型，可以分别用，也可以联合使用。如先给起效快的注射剂，快速提高血液药浓度，然后用口服剂来保持血药浓度，方便患者使用。

此外，杜涛博士介绍到，面向特发性间质性肺炎、先兆子痫、干性黄斑、克罗恩氏等管线也都符合“无药可治”的现状，即便湿性黄斑有药可医，但目前的眼球内注射的用药体验也非常糟糕，严重的影响着患者依从性。

至于面向国际市场，这也与目前各大创新药企纷纷出海的趋势不谋而合。杜涛博士介绍到，受限于国内目前的医保支付体制，创新药定价势必受掣肘，很容易在集采常态化趋势下败下阵来，如果有全球性的业务布局，这些问题便迎刃而解。也因此，埃格林医药从创立之初并制定了国际化的研发和市场策略，并在美国FDA率先启动相应的申报程序和临床试验。

杜涛博士认为，在抢占国际市场的过程中，高效开发尤其重要，“这能直接决定你在很多病种上是一线用药还是二线用药”。

如何做到高效开发和干净利索，除了利用AI技术快速发现新分子外，他认为主要还有两点：首先立足“高监管”市场的策略，确保在后续注册审批过程中能被充分认可，实现快速获批，“就以香港来举例，如果一个药品在美国或欧洲主要国家获批，其在香港的注册申报会非常简单，大约几周时间即可上市”；其次，要深谙政策法规，确保不走弯路。据悉，目前埃格林团队有5位FDA的前审评官员，在法规方面的知识的积累可支撑团队在“高监管”路线下快速前进。

在研究老药的过程中，埃格林医药团队发现了多个与重要疾病相关的全新靶点。针对这些靶点，借助AI技术的应用，合成出了全新的药物分子，“而这些新的药物分子比老药分子有着更高的活性和更低的毒性”，前文提及的EG-301便是这一思路的典型成果。

在此基础上，杜涛博士认为，一定要快速推进临床，“实验室研究再完美，都有可能在后续临床研究中功亏一篑，轻而易举就浪费了几年，快速推进临床除了能节约时间，更能减少后续的沉默成本。”也正是因为这样的行动力，目前埃格林已有多款药物进入临床，并与全球各大研究机构合作联合开发，在同一梯队的创新药企里，速度惊人。

他表示，“这个时代是中国医药工业高速发展、走向世界的时代，希望能不辜负自己有幸处于的这个时代，为中国医药工业做点事，思路沿着临床价值链走，在未被满足的治疗领域持续产生突破。”

36氪也了解到，埃格林医药现已完成Pre-A和A轮融资，目前正在进行新一轮融资，以满足新药研发和临床试验的资金需求。

关键词： 自主开发