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新华社北京2月28日电题：为罕见病患者增添生命色彩

新华社记者李恒

“瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”“黏宝宝”……这些罕见病别名背后，是患者经历的常人无法想象的痛。

今年2月28日，是第16个国际罕见病日。了解罕见病，关爱罕见病患者，才能为更多罕见病患者增添生命色彩。

罕见病是诊疗难度极大的疾病，也是一个比较突出的公共卫生问题。目前，全世界发现的罕见病超过7000种。在我国，不少罕见病患者依然面临“诊断难、治疗难、费用高”的难题。

据调查，以往罕见病患者平均确诊时间为4年。更快更准被诊断是许多罕见病患者及其家庭的心愿。近年来，我国发布第一批罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、开展罕见病病例直报、发布罕见病诊疗指南、加强罕见病医师队伍培训、印发国家罕见病医学中心设置标准……一系列推进罕见病防治诊疗工作的有力举措，让更多罕见病患者“被看见”。

“有药可用”事关罕见病患者的健康福祉。从全球范围来看，目前已知的罕见病中95%的罕见病无有效治疗药物。对此，我国不断提升罕见病药物研发能力，对罕见病治疗药品实施优先审评审批，探索同情用药。国家药监局数据显示，目前已有60余种罕见病用药获批上市。这是以人民为中心的生动体现，也照见医学卫生事业高质量发展的价值温度。

罕见病治疗费用高，是横在全球罕见病患者面前的一大难题。今年年初公布的最新版国家医保药品目录，新增7个罕见病用药。5年来，医保目录内药品数量新增618个，其中包括22个罕见病用药，覆盖法布雷病、庞贝病、戈谢病、脊髓性肌萎缩症等罕见病。这一惠民生的举措有效减轻患者的医疗负担，温暖着他们的心。

在健康中国建设道路上，对每一个小群体都要关爱、都不能放弃。随着社会各界的携手努力、罕见病医疗保障体系建设的不断推进，我们相信，越来越多罕见病患者的生命健康将会得到更好地呵护和保障。

关键词： 脊髓性肌萎缩症 数据显示